超过30名医学专家正敦促美国FDA批准Sarepta Therapeutics公司杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Eteplirsen上市。DMD是一种罕见疾病，造成男孩肌肉无力或萎缩并最终由于呼吸衰竭导致死亡。
在2月底递交给FDA的信件中，这些学者认为该机构的工作人员在1月份发布的简报文件中失误多多。“FDA的文件包含了一些存在科学疑问的对比，在某些情况下可能导致错误理解，认为没有足够的证据表明Eteplirsen对延缓疾病的发展有作用。”
审评DMD药物的会议原定于简报文件发布之后，但由于暴风雪的缘故被推迟至今年4月。在简报文件中，FDA审评员对该药是否符合要求表示怀疑。

患者急盼DMD药物

今年2月，超过100名美国国会议员写信给FDA，恳请采用加速审批流程为未满足的医疗需求开绿灯。而目前，尚无治疗DMD的药物获批上市，但通过一个宣传团体的努力，已经使该疾病成为一块试金石，让FDA对患者作出更多回应。FDA官员表示，他们对DMD患者非常同情，但必须维护药品审评的标准。
在最近几个月，FDA驳回了其它两个DMD药物的上市申请，这两个药物分别来自BioMarin Pharmaceutics公司和PTC Therapeutics公司。这使得许多家长短时间内有治疗药物可用的希望破灭，可能还会阻碍其它药物在研究上的进一步投入。
因此，学者们发起的这次行动可能会给FDA施加更大的压力。这些学者包括儿科、神经学和肌肉萎缩症方面的专家，其声称总共见过超过5000名的DMD患者。他们支持Sarepta公司反驳FDA简报文件所述观点，并认为Sarepta临床试验的全部数据为该药的有效性提供了“实质证据”，他们主张加速审批。

或促使加速审评

值得注意的是，有几位学者同Sarepta公司存在关联：8名学者出现在临床试验的主要研究人员名单中，2名服务于其顾问委员会。此外，签署这封信的头两名专家是Carrie Miceli和Stanley Nelson博士，他们主管加州大学洛杉矶分校的DMD中心，并有患DMD的儿子。一些学者也隶属于这个中心，并列席CureDuchenne的科学顾问委员会，后者是一个筹集资金投资制药公司开发DMD治疗产品的游说团体。
一些华尔街分析师认为，这封来自学术界的信会产生重大影响。
“我们相信，这对4月将与审评委员会会面的Sarepta公司来说是一个非常重要的资本。”RW Baird分析师Brain Skorney表示，“即使最持怀疑态度的人都会发现，很难认为监管机构对数据资料的解释比最有经验人士的解释更具有意义。”
Needham分析师Chad Messer也表示：“如果FDA的最高决策者不如FDA简报文件作者那样难以对付，我们相信这封信可以帮助影响最终加速审评的决定。”