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自1983年美国实施《孤儿药法案》以来,孤儿药在每年FDA批准的新药中占有很大的比重。FDA对于孤儿药的注册采取“先孤儿药认定,后上市审批”的方式。
自1983年以来,FDA已批准上市孤儿药625项,获得孤儿药资格的近4200项,其中2017年上半年(截至6月30日),FDA批准孤儿药37项(按适应症统计),授予孤儿药资格256项。
近五年来,FDA批准的孤儿药数量快速增长,2017年上半年已经超过2016年全年的获批数量。
近年来,制药产业界的研发热点主要集中在抗肿瘤、抗感染、神经系统疾病以及血液系统疾病等方面,而孤儿药在各领域都有一席之位,其中抗肿瘤孤儿药获批19项,占获批总数的50%以上。在已获批的37个适应症中,23项为首次获批,超过总数的60%,也体现了美国孤儿药研发领域的绝对实力。
在国家激励政策的支持下,本土企业也纷纷涉足孤儿药的研发领域。根据CDE在2017年上半年发布的信息统计数据,有12项罕见病药被列入优先审评。相比美国,我国孤儿药研发仍有很大的距离。
美国孤儿药研发热潮高涨离不开美国优厚的激励政策。美国、欧盟等国家设立了专门的孤儿药认证和管理部门,并以《孤儿药法案》为起点,陆续建立了完善的孤儿药政策法律体系,包括:研发资助计划;新药申请费豁免、临床试验申报加速审批机制、加速审评、优先审评券、最高70%税收优惠以及市场独占权等政策,为罕见病用药的发展注入了生机与活力。