医线药闻

1、2023年9月27日，欧洲最负盛名和最具影响力的肿瘤学会议——欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会将于10月20日-10月24日盛大召开，届时将有众多重磅研究结果公布。由同济大学附属上海市肺科医院周彩存教授团队开展的HRS-4642注射液在携带KRASG12D突变的晚期实体瘤受试者中的安全性、耐受性、药代动力学的I期临床研究，成功入选2023ESMO大会ProfferedPaperPresentation（优选口头报告）。HRS-4642是由恒瑞医药自主研发的一款创新药物，靶向KRASG12D突变。

2、9月27日，礼来制药宣布优泌安®（甘精胰岛素注射液）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准。优泌安®适用于需用胰岛素治疗的成人1型和2型糖尿病，青少年和年龄在6岁及以上儿童的1型糖尿病。作为基础胰岛素的一员，优泌安®的获批让礼来中国进一步完善了其胰岛素类产品组合。

3、9月26日，再生元发布公告称，FDA已接受Dupixent（度普利尤单抗）用于1至11岁EoE（嗜酸性粒细胞性食管炎）患者的补充生物制剂许可申请（sBLA），并授予其优先审评资格，PDUFA日期为2024年1月31日。EoE是一种慢性炎症性疾病，会损害食道而阻止其正常工作。

4、9月27日，亘喜生物科技集团宣布一项正在美国开展的、评估旗下核心候选产品GC012F针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期临床试验已完成首例患者给药。GC012F是一款基于公司专有的FasTCAR次日生产CAR-T平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法。GC012F针对RRMM的开放性、多中心的1b期临床试验部分已经启动，并将于美国多家知名临床中心开展。

5、9月26日，生物制药公司Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全性和耐受性。研究结果显示，6个月后，接受每月80mg Olezarsen治疗的患者甘油三酯水平较安慰剂组显著降低（p=0.0009）；12个月时，患者甘油三酯水平持续改善。

投融药事

1、9月26日，厌氧生物宣布成功完成战略融资。本轮融资由万泽实业股份有限公司独家投资，华兴资本担任独家财务顾问。万泽股份是深交所主板上市企业，专业从事生物医药微生态活菌药品、航空发动机高温合金材料及构件的研发、生产及销售。本轮融资将主要用于活菌药物临床试验、候选药物管线研发和菌药生产平台搭建。

科技药研

1、9月27日，来自瑞士苏黎世联邦理工学院和巴塞尔大学等研究机构的研究人员开发出了一种方法，可以大大简化和加快实验动物的研究工作：使用CRISPR-Cas基因剪刀，在一只动物的细胞中同时改变几十个基因，就像打马赛克一样。虽然每个细胞中改变的基因不超过一个，但一个器官中的不同细胞会以不同的方式发生改变。这样就可以对单个细胞进行精确分析。这样，其就能在一次实验中研究多种不同基因变化的影响。相关研究发表在《Nature》期刊上^[1]。

[1]Antonio J. Santinha et al. AAV-mediated single-nucleus CRISPR screening of DiGeorge syndrome in vivo. Nature， 2023， doi:10.1038/s41586-023-06570-y.