医线药闻

1. 1月2日，CDE官网显示，中国首款干细胞治疗药物——艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）已获批上市。该药物由铂生卓越生物科技（北京）有限公司（以下简称“铂生卓越”）自主研发，是一种罕见病用药，用于治疗14岁以上因血液系统疾病进行造血干细胞移植后出现的并发症。

2. 1月3日，信达生物发布公告，宣布其新一代ROS1抑制剂达伯乐®（己二酸他雷替尼胶囊）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

3. 1月2日，据CDE官网显示，山东省齐鲁细胞治疗工程技术有限公司的首款脐带间充质干细胞注射液——YFQLXB-UC01注射液第三次获得CDE临床默示许可，适应症为慢加急性肝衰竭。此前，YFQLXB-UC01注射液两次获批临床的适应症分别为失代偿期肝硬化和中、重度急性呼吸窘迫综合征。

4. 1月2日，阿斯利康和默沙东联合宣布其 PARP 抑制剂利普卓®（英文商品名：Lynparza，通用名：奥拉帕利）在国内获批新适应症，用于接受过新辅助或辅助化疗的携带有害或疑似有害胚系 BRCA 突变（gBRCAm）、人表皮生长因子受体 2（HER2）阴性早期高风险乳腺癌成人患者的辅助治疗。

投融药事

1. 1月2日，普祺医药刚刚宣布完成了超3亿元B轮系列融资。本轮投资机构包括北京市医药健康产业投资基金、亦庄国投、首发展集团、北科建集团、正奇能科集团等众多机构旗下基金及个人投资者。根据新闻稿介绍，本轮融资款项将用于现有核心产品普美昔替尼（PG-011，pumecitinib）凝胶治疗成人及青少年轻中度特应性皮炎的3期临床研究及NDA申报、拓展PG-011在其他适应症的应用及后续其他创新管线的临床推进。

科技药研

1. 1月1日，哥伦比亚大学Dusan Bogunovic通讯在《Nature》发表论文“Monoallelic expression can govern penetrance of inborn errors of immunity”，探讨了常染色体随机单等位基因表达（aRMAE）在先天性免疫缺陷（IEI）疾病表型变异中的作用，利用克隆性原代T细胞系统和患者样本，重点关注了表观遗传调控及其对疾病外显率和表现度的影响。

[1]Stewart, O., Gruber, C., Randolph, H.E. et al. Monoallelic expression can govern penetrance of inborn errors of immunity. Nature (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-024-08346-4